研究发现治疗白血病新药

　　一位印第安纳大学的癌症研究者和他的同事发现新的治疗靶标和药物，可能使患有某种确定类型白血病的患者获益。

　　作为印第安纳大学医学院Frieda and Albrecht Kipp儿科教授和印第安纳大学Melvin and Bren Simon癌症中心的研究者，Reuben Kapur博士和他的同事通过临床前研究和药理学模型发现，肥大细胞白血病和急性粒细胞白血病的癌细胞KIT受体发生一种突变，该受体突变可导致癌症形成，可以抑制该突变从而阻止疾病进展。

　　根据Kapur博士的观点，KIT受体突变的激活几乎总是与肥大细胞白血病相关。在90%的肥大细胞白血病患者体内可检测到KIT受体的突变。此外，KIT受体突变的激活也是急性粒细胞白血病一种亚型-核心结合因子白血病。当患有这两种白血病其中一种时，具有KIT突变的病人生存率低于没有KIT突变的病人。

　　Kapur博士和同事发现这种突变他们是否能切断肿瘤生长的关键因素。""我们鉴定出针对突变的两个新靶标，当靶向或抑制靶标时，白血病细胞将死亡""Kapur博士说。

　　研究者发现这两种靶标是Rac GTP酶和Pak（p21活化酶）。反过来，他们设计了新的Rac抑制剂- EHop-016，该抑制剂比已有的Rac抑制剂效果更好。他们也展示了一种已有的Pak抑制剂在白血病治疗中的新角色。

　　这两种药物已在临床前模型中开始测试其抑制肿瘤生长的能力，并同时检测其长期治疗时的毒性。

　　Kapur博士说在过去30年中，白血病的治疗没有很大变化。研究者在继续研究更好更有效果的疗法。

　　""我们已经在寻找特殊类型的白血病和用于治疗白血病的新靶点和新治疗方法，""Kapur博士说。""白血病是极端复杂的疾病。患者DNA可能发生多种改变，这些改变最终导致白血病。一种药物很难治疗白血病，多药联用是治疗白血病的发展趋势。""